Przejdź do treści
07:53 IMGW wydał dla całego kraju ostrzeżenia I i II stopnia przed burzami. Najbardziej zagrożone jest woj. śląskie, małopolskie, podkarpackie, świętokrzyskie i łódzkie
Wydarzenie Poseł Dorota Arciszewska-Mielewczyk oraz Klub „Gazety Polskiej” Kościerzyna zapraszają na spotkanie z posłami Mariuszem Goskiem oraz Dariuszem Mateckim, 21 lipca, godz. 16.30, ul. 3 maja 9, Kościerzyna.
Wydarzenie Poseł Agnieszka Wojciechowska van Heukelom oraz Klub "Gazety Polskiej" Łódź Górna zapraszają na spotkanie z Jackiem Saryuszem Wolskim, 14 lipca, godz. 18:00, ul. Piotrkowska 143, Łódź
Wydarzenie Wiec poparcia dla Ryszarda Majdzika. 14 lipca (poniedziałek), godz. 12:30 pod Sądem Rejonowym, ul. Przy Rondzie 7, Kraków
Wydarzenie USA: Kluby Gazety Polskiej Nowym Jorku zapraszają 23 lipca o godz. 19.00 Polonię na spotkanie autorskie z europosłem Danielem Obajtkiem, które odbędzie się w Cracovia Manor, Wallington, NJ07057
Portal tvrepublika.pl informacje z kraju i świata 24 godziny na dobę przez 7 dni w tygodniu. Nie zasypiamy nigdy. Bądź z nami!

Przełom w badaniach nad rzadką chorobą genetyczną. FDA zatwierdziło pierwszy lek na progerię

Źródło: www.npr.org/ Thos Robinson/Getty Images for HBO

FDA zatwierdziło lek, który przedłuża życie dzieci z niezwykle rzadką chorobą genetyczną — progerię. Choroba progeria powoduje szybkie i przedwczesne starzenie się komórek.

W rezultacie dotknięte chorobą dzieci starzeją się, zanim osiągną wiek szkolny. Większość umiera z powodu chorób serca w wieku nastoletnim.

Zatwierdzony przez FDA lek Zokinvy spowalnia ten proces..

- Zokinvy leczy, ale nie może wyleczyć całkowicie — mówi dr Leslie Gordon, profesor pediatrii na Brown University i dyrektor medyczny Fundacji Badawczej Progeria.- „Ale możemy powiedzieć, że jak dotąd wiemy, że wydłuża to średnią długość życia o około dwa i pół roku.

Gordon i jej rodzina odegrali kluczową rolę w umożliwieniu Zokinvy. Ich celem było znalezienie leczenia dla syna, Sama Bernsa, u którego zdiagnozowano progerię w 1998 roku i zmarł w 2014 roku.

Jako nastolatek Sam stał się publiczną twarzą progerii. Rozmawiał z NPR i innymi mediami o swoim stanie, był tematem filmu dokumentalnego HBO i wygłosił wykład TEDx o tym, jak żyć szczęśliwie.

Sam była jednym z pierwszych dzieci z progerią, które otrzymały Zokinvy, a Gordon mówi, że lek wydawał się przedłużać życie jej syna.

Od śmierci Sama jego rodzina nadal prowadzi The Progeria Research Foundation i szuka lekarstwa.

- Tworzymy naprawdę wspaniały zespół - mówi Audrey Gordon, ciotka Sama i prezes fundacji.

Zespół opublikował pierwsze dowody na to, że Zokinvy przynosi efekty, w 2012 roku. Jednak uzyskanie zgody FDA wymagało czasu. Jednak wreszcie się to udało.

www.fda.gov/, www.npr.org/

Wiadomości

O krok od tragedii na lubuskim jeziorze

Imigracja zalewa Europę. Dane nie zostawiają wątpliwości

"Mamy prawo przetrwać jako naród". Vox zapowiada deportacje milionów imigrantów

Wisienka na torcie: po zwycięstwie gratulacje od gwiazdy "Przyjaciół"

Uraczyła ich wołowiną z grzybkami. Usłyszała wyrok

Murcja: kolejna noc starć z imigrantami w Torre Pacheco

Tragedia na Korfu: Fale porwały rodzinę, matka nie żyje

Polki w finale Mistrzostw Europy! Z Turczynkami o medale

Nowe państwo na mapie świata? Historyczne porozumienie Francji

Trump wprowadzi drakońskie cła na import z UE

Ukraińskie Siły Powietrzne: niemieckie Skynexy "bezbłędnie" niszczą rosyjskie drony

Rzeka porwała ludzi. Powódź po burzy w Hiszpanii

Anisimova: w finale skończyła mi się benzyna

AKTUALIZACJA

Zwycięstwo Polek na pożegnanie z ME! Brawo!!!

Dwie ambasady założyły się o wynik finału w Wimbledonie. Stawką makaron z truskawkami

Najnowsze

O krok od tragedii na lubuskim jeziorze

Uraczyła ich wołowiną z grzybkami. Usłyszała wyrok

Murcja: kolejna noc starć z imigrantami w Torre Pacheco

Tragedia na Korfu: Fale porwały rodzinę, matka nie żyje

Polki w finale Mistrzostw Europy! Z Turczynkami o medale

Imigracja zalewa Europę. Dane nie zostawiają wątpliwości

"Mamy prawo przetrwać jako naród". Vox zapowiada deportacje milionów imigrantów

Wisienka na torcie: po zwycięstwie gratulacje od gwiazdy "Przyjaciół"