Przejdź do treści
Przełom w badaniach nad rzadką chorobą genetyczną. FDA zatwierdziło pierwszy lek na progerię
www.npr.org/ Thos Robinson/Getty Images for HBO

FDA zatwierdziło lek, który przedłuża życie dzieci z niezwykle rzadką chorobą genetyczną — progerię. Choroba progeria powoduje szybkie i przedwczesne starzenie się komórek.

W rezultacie dotknięte chorobą dzieci starzeją się, zanim osiągną wiek szkolny. Większość umiera z powodu chorób serca w wieku nastoletnim.

Zatwierdzony przez FDA lek Zokinvy spowalnia ten proces..

- Zokinvy leczy, ale nie może wyleczyć całkowicie — mówi dr Leslie Gordon, profesor pediatrii na Brown University i dyrektor medyczny Fundacji Badawczej Progeria.- „Ale możemy powiedzieć, że jak dotąd wiemy, że wydłuża to średnią długość życia o około dwa i pół roku.

Gordon i jej rodzina odegrali kluczową rolę w umożliwieniu Zokinvy. Ich celem było znalezienie leczenia dla syna, Sama Bernsa, u którego zdiagnozowano progerię w 1998 roku i zmarł w 2014 roku.

Jako nastolatek Sam stał się publiczną twarzą progerii. Rozmawiał z NPR i innymi mediami o swoim stanie, był tematem filmu dokumentalnego HBO i wygłosił wykład TEDx o tym, jak żyć szczęśliwie.

Sam była jednym z pierwszych dzieci z progerią, które otrzymały Zokinvy, a Gordon mówi, że lek wydawał się przedłużać życie jej syna.

Od śmierci Sama jego rodzina nadal prowadzi The Progeria Research Foundation i szuka lekarstwa.

- Tworzymy naprawdę wspaniały zespół - mówi Audrey Gordon, ciotka Sama i prezes fundacji.

Zespół opublikował pierwsze dowody na to, że Zokinvy przynosi efekty, w 2012 roku. Jednak uzyskanie zgody FDA wymagało czasu. Jednak wreszcie się to udało.

www.fda.gov/, www.npr.org/

Wiadomości

Eksplozje w pobliżu Sądu Najwyższego, zginęła co najmniej jedna osoba

Pierwszy przypadek H5N1 w Kanadzie. Chłopak zarażony ptasią grypą

Ona stanie na czele amerykańskich agencji wywiadowczych

Rada Miejska Nowego Jorku uhonorowała polskie Święto Niepodległości

Media: Republikanie pewni utrzymania kontroli nad Izbą Reprezentantów

Premier Ontario uderza w Meksyk. Chce umowy z USA. Trudeau nie!

Zmarł medalista z igrzysk paralimpijskich Michał Dąbrowski

Paprocka: Prezydent Andrzej Duda wymaga od rządzących tylko jednego...

To już pewne! Marco Rubio zostanie sekretarzem stanu USA w gabinecie Trumpa

Gosek: wczoraj Olejnik zaliczyła fikołka - to nie było przypadkowe

Kryzys w Niemczech. Wyborcy ważniejsi niż podtrzymanie rządu

Rząd gra na czas: czy opóźnienia w KPO uderzą w portfele Polaków?

KRRiT odmawia jednogłośnie porozumienia ws. Kart powinności mediów publicznych na lata 2025-2029. Świrski komentuje!

Strzeżek: rozpatrujmy Radosława Sikorskiego jako potencjalnego kandydata na prezydenta

Gawkowski i internauci kwestionują niezależność Hołowni

Najnowsze

Eksplozje w pobliżu Sądu Najwyższego, zginęła co najmniej jedna osoba

Media: Republikanie pewni utrzymania kontroli nad Izbą Reprezentantów

Premier Ontario uderza w Meksyk. Chce umowy z USA. Trudeau nie!

Zmarł medalista z igrzysk paralimpijskich Michał Dąbrowski

Paprocka: Prezydent Andrzej Duda wymaga od rządzących tylko jednego...

Pierwszy przypadek H5N1 w Kanadzie. Chłopak zarażony ptasią grypą

Ona stanie na czele amerykańskich agencji wywiadowczych

Rada Miejska Nowego Jorku uhonorowała polskie Święto Niepodległości