W onkologii chodzi nie tylko o to, by chorych wyleczyć lub przedłużyć im życie, ale także, by nie towarzyszyło temu istotne obniżenie jego jakości, by chorzy funkcjonowali tak, jak przed chorobą. I nowoczesne leki pozwalają przybliżyć ten cel.

Nowotwory krwi to grupa chorób układu krwionośnego (białaczki, mielofibroza) i chłonnego (szpiczak, chłoniaki), na które w Polsce choruje ponad 100 tys. osób. Co roku przybywa około 6 tys. nowych rozpoznań, a zachorować może każdy, ponieważ wiek i płeć nie mają znaczenia. Prosta morfologia może uratować życie, bo jak podkreślają eksperci, nowotwory krwi można skutecznie leczyć.

Przewlekła białaczka limfocytowa

Jednym z najczęstszych nowotworów krwi i najczęstszą wśród białaczek jest przewlekła białaczka limfocytowa (PBL). W Polsce cierpi na nią 17 tys. osób. Co roku wykrywa się 1900 nowych przypadków. Dane te mogą być niedoszacowane, ponieważ ta nieuleczalna choroba u części chorych przebiega bezobjawowo i często rozpoznawana jest przypadkowo przy okazji morfologii. Pacjentów można podzielić na trzy grupy: chorych, którzy nigdy nie będą wymagać leczenia; pacjentów, którzy muszą otrzymać leczenie, jak tylko pojawią się objawy. Ostatnią grupę stanowią chorzy, którzy będą wymagać leczenia w przyszłości. Standardem leczenia w części przypadków jest immunochemioterapia. Ponieważ choroba ma charakter nawrotowy, wymaga wielu linii leczenia. I tu pojawiają się problem. Przy każdym nawrocie leczenie jest trudniejsze. Dostępność leków związana jest programami lekowymi. Przy nawrocie w drugiej linii pacjenci mają do dyspozycji wenetoklaks z rytuksymabem, a także ibrutynib. Wciąż czekają na terapię wenetoklaksem w skojarzeniu z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia.

Chłoniak z komórek płaszcza (MCL)

Chłoniak to najczęstszy nowotwór krwi. Wśród wielu typów jest jeden – bardzo rzadki, będący wielkim wyzwaniem onkologii, którego co roku w Polsce wykrywa się u około 300 osób. To chłoniak z komórek płaszcza (MCL), choroba o złym rokowaniu. Nazwa wiąże się z tym, że komórki nowotworowe uwidaczniają się w strefie płaszcza, który otacza ośrodki rozmnażania grudek chłonnych. Nowotwór ten w pierwszej fazie rozwija się w sposób mało gwałtowny, a objawy potrafią być skąpe. U pacjentów zazwyczaj diagnozuje się powiększone węzły chłonne i śledzionę.
Do mniej oczywistych objawów zalicza się poty nocne, utratę wagi i wysoką gorączkę. Diagnoza pojawia się już wtedy, gdy chłoniak zajmuje szpik kostny. Częściej na tę postać nowotworu chorują mężczyźni w wieku 60-65 lat. Choroba ma przebieg nawrotowy.

W pierwszej linii leczenia u większości chorych udaje się doprowadzić do regresji, niestety, u części pacjentów szybko dochodzi do wznowy i oporności na leczenie. W takiej sytuacji hematolodzy mają do dyspozycji leki ukierunkowane molekularnie. To inhibitory kinazy Brutona czy leki immunomodulujące. Doustne leczenie ibrutynibem u większości chorych pozwala na długotrwałą kilkuletnią remisję.

Polscy pacjenci nie mają możliwości leczenia, bo refundacja ibrutynibu przeszła już do historii jako jeden z najdłuższych procesów. Mimo tego, że środowisko hematoonkologów od dawna wskazuje ogromną potrzebę tej refundacji, od 4 lat pacjenci z opornym i nawrotowym chłoniakiem MCL nie mają dostępu terapii.

Szpiczak plazmocytowy, czyli mnogi

Szpiczak to nowotwór złośliwy zajmujący układ krwiotwórczy, którego głównym narządem jest szpik kostny odpowiedzialny za wytwarzanie prawidłowych składników krwi. Szpiczak stanowi ok. 13 % nowotworów hematologicznych i według badań częstotliwość jego występowania ciągle rośnie. Rocznie odnotowuje się ok. 2 000 przypadków zachorowań. W Polsce na szpiczaka plazmocytowego choruje ok. 10 000 osób. Choroba zaczyna już dotykać nie tylko osoby starsze (mediana wieku ok. 70 lat), ale również osoby poniżej 55. roku życia. Potrafi rozwijać się latami, nie dając wyraźnych, niepokojących pacjenta objawów, a zmiany nowotworowe mają charakter rozsiany. Diagnoza pojawia się zazwyczaj wtedy, gdy choroba jest już zaawansowana (II lub III stadium).

Do charakterystycznych objawów szpiczaka mnogiego zaliczają się m.in.: ból kości (najczęściej dotyczy odcinka lędźwiowo-krzyżowego kręgosłupa), złamania patologiczne, anemia, niedokrwistość, niewydolność nerek, obrzęki obwodowe, zaburzenia krzepnięcia krwi, częstsze infekcje. Wspomniane bóle kości i złamania są najbardziej wyrazistym objawem choroby. Wywołują je nacieki plazmocytowe na kościach.

Standardowe leczenie szpiczaka składa się z kilku linii leczenia z wykorzystaniem nowoczesnych terapii, m.in. daratumumabu podawanego dożylnie przy pierwszym nawrocie choroby. Lek na tle pozostałych wyróżnia się innowacyjnym mechanizmem działania. Charakteryzuje się wysokim poziomem skuteczności i bezpieczeństwa. Daratumumab wyraźnie zwiększa efektywność terapii w połączeniu z dotychczasowymi zarejestrowanymi lekami, lenalidomidem czy bortezomibem. Skojarzony model leczenia stosowany jest u pacjentów dorosłych cierpiących na nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego, u których wcześniej zastosowano jedną linię leczenia i przeszczep komórek macierzystych szpiku lub dwie lub trzy wcześniejsze linie leczenia z wykorzystaniem starszych leków.

Leczenie może być podawane doustnie lub podskórnie. Najwięcej zalet ma terapia podskórna, która w przypadku nawracającej choroby, ułatwia pacjentom funkcjonowanie. Daratumumab w leczeniu podskórnym zapewnia: krótszą hospitalizację, ograniczenie kosztów leczenia, rezygnację z wkłucia dożylnego, znaczące zmniejszenie powikłań w miejscu podania. Jak wygląda dostępność w Polsce do leczenia szpiczaka przy użyciu terapii podskórnej? O tym mówi prof. Giannopoulos: „Aktualnie w Europie mamy zarejestrowanych 13 terapii lekowych.
W Polsce programy lekowe są mało elastyczne. Zazwyczaj w momencie rozszerzenia rejestracji, jeśli produkt dożylny jest zarejestrowany i wchodzi produkt podskórny, to w UE automatycznie we wszystkich schematach terapeutycznych, gdzie był produkt dożylny, wchodzi produkt podskórny.

Wnioski na koniec trzeciej fali

Pacjenci z chorobami nowotworowymi układu krwiotwórczego często doświadczają np. gorączki a nawet zapalenia płuc, co w czasie pandemii może być mylone zakażeniem koronawirusem. Ważne jest, aby w pierwszej kolejności potwierdzić lub wykluczyć chorobę COVID-19, a dopiero później podjąć odpowiednie kroki w kierunku leczenia hematoonkologicznego.

Pandemia utrudniła kontakt z lekarzami w placówkach medycznych. Niektóre leki i rozwiązania technologiczne, jak telemedycyna, pozwalają zapewnić pacjentowi hematoonkologicznemu ciągłość opieki terapeutycznej na bezpiecznym poziomie.

W każdym przypadku decyzja o odroczeniu leczenia przeciwnowotworowego powinna mieć charakter indywidualny. Pod uwagę powinny być brane takie aspekty jak etap choroby, wiek pacjenta czy choroby współistniejące. Jeżeli jest taka możliwość, by leczenie było prowadzone w systemie ambulatoryjnym, należy przestawić pacjenta na taki rodzaj terapii.

Pacjenci hematoonkologiczną ze względu na osłabienie odporności mogą dłużej przechodzić zakażenie.

Pandemia wymusiła na pacjentach i lekarzach, by ich kontakt przerodził się
w prawdziwą relację. Telemedycyna dla wielu pacjentów stała się koniecznością, rozwiązaniem, które wiąże się z wyjściem ze strefy komfortu. Dociekliwość, uważność, zaangażowanie i…czujność to cechy bez których nawet najnowocześniejsza platforma zastępująca wizytę lekarską nie będzie w stanie pomóc i pacjentowi i lekarzowi skutecznie prowadzić proces terapeutyczny.