Nowa metoda leczenia choroby Parkinsona? Prawdopodobnie dzięki badaniom Polaków

Prace w tym zakresie prowadzą prof. Gracjan Michlewski i prof. Jacek Kuźnicki, którzy otrzymali granty OPUS 25 przyznawane przez Narodowe Centrum Nauki. Choroba Parkinsona jest nieuleczalna? Choroba? Choroba neurodegeneracyjna?. Jej objawem jest drżenie kończyn, sztywność mięśni i spowolnienie ruchowe. Zachorowalność z jej powodu stale się zwiększa, szczególnie wśród seniorów. Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) w ciągu ostatnich 25 lat liczba chorych wzrosła dwukrotnie. Według danych z 2019 r. zmaga się z nią jedna na tysiąc osób, a wśród osób powyżej 60. roku życia – jedna na sto.

„Główną przyczyną choroby Parkinsona jest zanik neuronów w mózgu, szczególnie neuronów dopaminergicznych, odpowiadających za produkcję neuroprzekaźnika – dopaminy. Ich utrata jest związana z gromadzeniem się białka zwanego alfa-synukleiną” – wyjaśnia prof. Michlewski z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK). Prowadzone przez specjalistę i jego zespół badania wykazały, że rolę w regulacji alfa-synukleiny ogrywają wybrane niekodujące RNA (kwas rybonukleinowy), jak również wewnątrzkomórkowe białka. „Wiemy już, że celowanie w konkretne RNA i białka może obniżyć poziom alfa-synukleiny. Teraz naszym celem jest lepsze poznanie i opracowanie metod modulacji tych mechanizmów, które wpływają na ekspresję alfa-synukleiny” – zaznacza. Zespół prof. Michlewskiego przeprowadzi badania laboratoryjne na ludzkich komórkach dopaminergicznych oraz na modelu choroby Parkinsona u nicieni C. elegans. Wyniki tych umożliwią lepsze zrozumienie procesów regulacyjnych związanych z tą chorobą i pomogą opracować innowacyjne terapie bazujące na kontrolowaniu ekspresji alfa-synukleiny.

Inne mechanizmy działania choroby Parkinsona bada również prof. Jacek Kuźnicki z MIBMiK. Tłumaczy, że u niektórych chorych występują mutacje genów kodujących białka PINK1 i LRRK2. „Badania naszego zespołu wykazały, że mimo mutacji, zanik neuronów dopaminergicznych może być zahamowany. Dochodzi do tego, gdy ograniczymy działanie mitochondrialnego kanału jonowego umożliwiającego przepływ jonów wapnia do mitochondriów” – informuje prof. Kuźnicki. Badania prof. Kuźnickiego prowadzone na komórkach pobranych od pacjentów oraz na modelu choroby Parkinsona danio pręgowanego moją doprowadzić do identyfikacji genów, których zmiana aktywności odbywa się, gdy zahamowany jest zanik neuronów dopaminergicznych. „Te geny i kodowane przez nie białka mogą mieć wartość diagnostyczną przed pojawieniem się objawów choroby Parkinsona i stać się podstawą dla opracowania nowych terapii” – wyjaśnia profesor.

Prof. Michlewski prowadzi badania w ramach projektu „Kontrola biologiczna i regulacja farmakologiczna RNA zaangażowanych w etiologię choroby Parkinsona”. Z kolei prof. Kuźnicki realizuje prace naukowe pod hasłem „W jaki sposób inaktywacja mitochondrialnego uniportera wapniowego chroni neurony dopaminergiczne”. Budżet każdego z tych projektów wynosi blisko 3 mln zł.